中国最贵药降价140万元 冲击商保目录

波哌达可基注射液曾以一针279万元的价格成为中国最贵药物。今年6月，该药降价140万元后，正试图进入2026年商保创新药目录。近日，国家医保局公布的通过商保目录调整初步形式审查的申报药品名单中，波哌达可基注射液赫然在列。这款药物曾冲刺过2025年的商保创新药目录，但未成功，这是第二次申请进入商保目录。

波哌达可基注射液是一种治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）的基因疗法，由中国企业信念医药科技研发生产，武田中国负责在中国内地、香港和澳门的商业化进程。该药成为中国首个获批的血友病B基因治疗药物，于2025年4月获批上市。

血友病是一种隐性遗传性疾病，由于基因突变，患者体内缺乏凝血因子，关节、肌肉等部位会频繁地自发性出血，严重时疼痛可能超过分娩，反复出血可能导致关节残疾。血友病患者又被称为“玻璃人”。传统疗法是通过静脉注射直接补充凝血因子，但需要终身频繁静脉注射用药。波哌达可基注射液主打一次给药，采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒载体，将优化的人凝血因子Ⅸ基因递送到患者肝脏细胞内，利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中发挥促凝血活性。

然而，这款药上市一年多后，却陷入销售困境。价格是主要障碍。当前血友病的保障已从“有没有药”转向“能不能持续负担创新治疗”。北京疼痛挑战公益基金会和天津市友爱罕见病关爱服务中心等发布的《血友病创新疗法支付方案及全球策略》显示，基因治疗一次性疗法带来的支付挑战包括疗效不确定性、高昂费用导致大多数患者难以承担、单次费用极高造成基金或保险预算巨大冲击等问题。研究显示，中国患者对基因疗法的支付意愿中位数为5万至8万元，未成年患者家庭的支付意愿更强；80%的患者家庭年收入低于8万元；患者可承受自付区间是16万至40万元。