女童基因编辑治疗死亡4大关键疑点待解 全球关注伦理争议

女童基因编辑治疗死亡4大关键疑点待解 全球关注伦理争议。一名6岁女童在2025年接受实验性脑部基因编辑治疗后不幸离世，这起事件在一年后由《科学》杂志披露，引发了全球生物技术界和公众的广泛关注。

7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明称，针对近日网络上关于该院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道，医学院高度重视，已成立专项工作组进行全面调查。同一天，《每日经济新闻》记者多次尝试联系仇某某，但未获回复。

患儿“小美”患有由CHD3基因突变导致的斯奈德斯-布洛克-坎波综合征，全球已知病例数量仅有不到300例。仇某某研究团队希望通过碱基编辑技术修复患儿神经元中的基因突变以改善其症状，该疗法需要将病毒注入受试者脊柱底部的液体中。

为何在动物实验已出现肝损伤信号后，研究仍推进至人体试验？患儿家庭筹集约86万美元支持研究是否符合规范？医院伦理委员会是否充分履行了审查职责？

根据《科学》杂志的披露及相关细节，患儿“小美”出生于2019年，2023年被诊断为全面发育迟缓，进一步基因检测发现其携带CHD3基因突变，并最终确诊为斯奈德斯-布洛克-坎波综合征。该疾病主要影响基因表达调控，可能导致智力发育障碍、语言能力受损等问题，但一般不会危及生命。

确诊后，“小美”的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院仇某某团队。2025年3月24日，“小美”在上海交通大学医学院附属新华医院接受了脑部基因编辑治疗。然而，治疗后的情况并未如预期发展，“小美”开始发热，随后出现无法排尿、血小板下降等情况，病情进一步恶化并转入重症监护室。在接受治疗7天后，她因严重免疫反应而死亡。