券商观点|小核酸肝外靶向系列报告（一）：CNS与肾脏靶向递送破局，新战场呼之欲出

　　    2026年7月10日，华福证券发布了一篇医药生物行业的研究报告，报告指出，CNS与肾脏靶向递送破局，新战场呼之欲出。

　　报告具体内容如下：

　　全球小核酸市场高速扩张，肝外递送将成为增长点：2025年全球siRNA市场规模约35亿美元，预计2030年突破124亿美元，CAGR约19%。当前已获批产品高度集中于肝脏靶向，肝外靶向代表小核酸下一阶段最具战略价值的扩张方向，递送技术突破是核心催化剂。 CNS小核酸：递送壁垒铸就平台稀缺性，神经退行性疾病管线加速进入临床验证期。Alnylam的Mivelsiran（C16修饰siRNA）是目前小核酸在神经退行性疾病领域进展最快的管线，鞘内注射每6个月给药一次可将CSF中APP蛋白水平降低73.3%，作为首发品种初步验证了小核酸进军神经主战场的巨大潜力。在递送优化方向上，必贝特POC-Neuron平台采用双肽并联构型，递送效率已超越C16修饰，BEBT-758在NHP中展现一年一针潜力。ArrowheadTRiMBBB平台皮下给药的ARO-MAPT初步数据预计于2026年下半年公布。2026下半年小核酸在CNS领域的modality可行性与递送有效性均有望获得更多人体数据验证，领域确定性将迎来实质性跃升。 CNS小核酸BD交易阶段整体前置，买方高度集中于MNC，交易金额中位数约8亿美元；优质平台资产更易催生超大额交易，Arrowhead与Sarepta的多项目合作总额逾百亿美元即为典型案例。随着AD、ALS、PD等适应症的PoC数据密集披露，平台卡位窗口正在临近，率先完成递送技术建设及管线布局的Biotech将享有显著议价优势。

肾靶向小核酸：原位治疗赛道格局宽松，Megalin受体路径成主流。肝脏靶向抑制补体趋于拥挤，C3/CFB靶点国内外管线高度集中；肾脏直接靶向仍处早期，Alnylam/Arrowhead/Ionis等主流玩家尚未建立专属平台，先发优势窗口显著。JudoBioSTRIKE平台首次报道Megalin受体介导的肾递送，在NHP单次注射靶基因敲低约70%，效果持续2个月；国内必贝特和瑞博生物均布局肾脏靶向平台，以多肽偶联实现超高的肾肝比，在NHP中实现70-80%的精准敲低。诺华2025年以17亿美元收购Regulus，从侧面印证肾靶向小核酸平台的战略价值；目前国内布局企业仍少，赛道尚未拥挤，平台稀缺性凸显。

建议关注：瑞博生物、必贝特、Alnylam、Arrowhead

风险提示：CNS适应症临床终点复杂，试验周期长；肾靶向平台跨物种验证数据尚不充分；相关标的BD进展不及预期；竞争格局快速变化风险。

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