582万换7天生命，一篇《自然》论文删掉了一个6岁女孩 伦理与科学的边界

582万换7天生命，一篇《自然》论文删掉了一个6岁女孩 伦理与科学的边界。人来人往是常态，但有些生命的离去令人难以释怀。6岁女孩小美在被送入ICU前对妈妈说的最后一句话是：“妈妈，我想回家。”她自幼患有Snijders Blok–Campeau综合征，这是一种由CHD3基因突变引起的疾病，导致语言、认知和运动发育迟缓。

人体内有30亿对碱基构成基因，其中某个关键基因如果出现单碱基突变，就可能导致严重疾病。例如，小美的病就是由于CHD3基因上的一个字母“A”错误地变成了“T”，从而引发了全面发育迟缓、智力障碍和自闭症样行为等症状。这种病全球仅确诊237例，没有标准疗法或特效药。

尽管这种病不会危及生命，但父母为了孩子的未来，决定尝试基因编辑治疗。他们凑了86万美元（约582万人民币），将孩子送进了上海交大医学院附属新华医院。该院的仇子龙团队在基因编辑和神经系统疾病领域颇有建树，研发了一种名为TeABE的碱基编辑器，可以修复基因中的微小“错别字”。

2025年3月24日，小美接受了基因编辑试验，数以万亿计的病毒颗粒被注入她的体内。按计划，病毒进入神经系统后会将TeABE的工作指令送进神经元，让细胞自行生产TeABE蛋白，修复CHD3基因的突变。然而，三天后，小美出现了发烧、肾衰竭和血小板暴跌的症状，一周后不幸去世。